Novarisの遺伝子療法はSMAタイプ2の子どもの運動機能の改善を約束している. Novartis' gene therapy shows promise in improving motor functions for children with SMA Type 2.

ノバルティスの第3相STEER試験では,SMA2型の子供と若年成人に対する,内経内オンアセムノゲンアベパルボベック (OAV101 IT) の治療に陽性効果が示され,このグループにおける遺伝子治療において初となる結果となった. Novartis' Phase III STEER study showed positive results for intrathecal onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) in treating children and young adults with SMA Type 2, marking a first for gene therapy in this group. 試験では,運動機能の改善と安全性プロファイルが認められ,上呼吸器感染症や嘔吐などの副作用が多く見られた. The study found improved motor function scores and a favorable safety profile, with common side effects including upper respiratory infections and vomiting. ノバルティス は , この 研究 結果 を , 治療 法 を 利用 できる よう に する ため , 2025 年 に , 規制 機関 と 共有 する こと を 目標 と し て い ます。 Novartis aims to share these findings with regulatory agencies in 2025 to make the treatment available.