Internia Terraphitics's CRISIPR療法は ATTR アミロイド症の治療に有望な結果を示す. Intellia Therapeutics' CRISPR therapy shows promising results in treating ATTR amyloidosis.

Intellia Therapeuticsは,ATTRアミロイドーシスに対するCRISPR基因療法であるネキシグルランジクルメランの第1相試験の陽性結果を発表しました. Intellia Therapeutics reported positive results from a Phase 1 trial of nexiguran ziclumeran, a CRISPR-based gene therapy for ATTR amyloidosis. この 治療 法 に よっ て , 病気 の マーカー が 急速 に , また 永続 的 に 縮小 し , 患者 の 状態 が 一 回 で も 改善 さ れ た こと が 明らか に なり まし た。 The treatment showed rapid and lasting reductions in disease markers and improvements in patient conditions after a single dose. この療法は安全かつ適正で,この病気の心臓と神経関連の徴候に係る効果が見られることが判明した. The therapy was found to be safe and well-tolerated, with benefits observed in both heart and nerve-related symptoms of the disease.