米国 FDA は、フェーズ 1/2 試験 INSPIRE Duchenne におけるソリッド バイオサイエンスの SGT-003 DMD 遺伝子治療に希少小児疾患指定を付与しました。 US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

ライフサイエンス企業のソリッド バイオサイエンスは、次世代デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 遺伝子治療候補 SGT-003 について、米国 FDA から小児希少疾患指定を取得しました。 Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. フェーズ 1/2 試験である INSPIRE Duchenne は、4 歳から 8 歳未満の小児 DMD 患者における SGT-003 の安全性と忍容性を確認することを目的としています。 The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. ソリッド・バイオサイエンス社は、今年第2四半期に患者への投与を開始する予定だ。 Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.