インテリア・セラピティクスの 新しいCRISPRベースの治療は 稀で致命的な病気の 治療にFDAの 迅速な対応を 促します Intellia Therapeutics' new CRISPR-based treatment gets FDA fast-track for a rare, deadly disease.

Intellia Therapeuticsは、多発ニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスと呼ばれる生命を脅かすまれな疾患に対する新しい遺伝子編集治療薬であるnexiguran ziclumeranに対して、FDAの特別指定を受けました。 Intellia Therapeutics has received a special FDA designation for its new gene-editing treatment, nexiguran ziclumeran, for a rare, life-threatening disease called hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. このCRISPPRベースの療法は,その原因となる遺伝子を対象に,病気の発生を止めることを目的としている. This CRISPR-based therapy aims to stop the disease by targeting the gene that causes it. FDAの指定は,承認の速やかな促進を図り,この革新的な治療法を患者に早期に提供する可能性がある. The FDA's designation will help speed up the approval process, potentially bringing this innovative treatment to patients sooner.