5 年間にわたる Evrysdi の研究では、1 型 SMA の小児に対する有効性と安全性が確認され、91% が生存し、81% が人工呼吸器を外され、59% がサポートなしで座っています。 5-year Evrysdi study confirms efficacy and safety for Type 1 SMA children, with 91% alive, 81% off ventilation, and 59% sitting without support.

ロシュ社のEvrysdi研究の5年間のデータにより、脊髄性筋萎縮症（SMA）1型小児に対する有効性と安全性が確認されました。 5-year data from Roche's Evrysdi study confirms its efficacy and safety for children with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). 5年目の終わりには、91%の児童が生存しており、81%は永久的な人工呼吸器を装着しておらず、59%は支えなしで座ることができた。 At the end of Year 5, 91% of children were alive, 81% without permanent ventilation, and 59% could sit without support. 世界中で 15,000 人以上の患者が治療を受けており、Evrysdi は現在 100 か国以上で承認されています。 Over 15,000 patients have been treated globally, with Evrysdi now approved in 100+ countries.