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UNIQureの特定ALS型遺伝子療法では安全性が低下し,より患者試験を実施する予定です.
遺伝子療法株式会社UntiQureは,独立委員会から特定ALSの特定型については,AMT-162の治療について正の安全診断を受けた.
この 療法 は , SOD1 遺伝子 の 突然 変異 に 起因 する ALS を 標的 に し て い ます。
同社は2025年第1四半期により多くの患者を登録して,治療の安全性と潜在的な有効性をさらにテストする予定です.
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UniQure's gene therapy for a specific ALS type gets safety nod, plans more patient trials.