FDAはEvrysdiの錠剤形式を承認し,脊髄筋縮の治療を容易にした.

乳児死亡の遺伝的原因である脊髄筋縮症 (SMA) の治療のためにEvrysdiの錠剤形式をFDAが承認した. この新型石版はSMAで初の非侵襲的治療法であり,毎日の管理を強化し,患者のアクセシビリティを向上させる. Evrysdiは運動ニューロンの健康に不可欠なSMNタンパク質の生産を増加させる. この承認は,石盤の有効性と安全性が既存の口腔溶液に匹敵する研究の結果を踏まえている.

1ヶ月前
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