2023年 MDAキックスタートプログラムは,先天性筋縮症候群の希少小児疾患および孤児薬の指定を受けます. 2023 MDA Kickstart program receives Rare Pediatric Disease & Orphan Drug designations for Congenital Myasthenic Syndrome.
筋肉縮症協会のMDAキックスタートプログラムは,CHAT遺伝子欠乏によって引き起こされる,まれな小児疾患および先天性筋縮症候群の孤児薬のFDA指定を受けています. The Muscular Dystrophy Association's MDA Kickstart program has received FDA designations for Rare Pediatric Disease and Orphan Drug for Congenital Myasthenic Syndrome caused by CHAT gene deficiency. 2023年に開始されたこのプログラムは,米国で1,000人未満に感染する超希少神経筋疾患の遺伝子治療の開発を早めることを目指しています. Launched in 2023, the program aims to expedite development of gene therapies for ultra-rare neuromuscular diseases affecting fewer than 1,000 people in the U.S. このイニシアチブは製造支援のためにフォージ・バイオロジクスと連携しています. The initiative collaborates with Forge Biologics for manufacturing support. 優先審査券プログラムは 2024年12月20日に 終了する予定で 議会が再承認しない限りです The Priority Review Voucher program is set to expire on December 20, 2024, unless reauthorized by Congress.