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Roche's EleveVideysは,デュッヘン筋失神患者の運動機能の継続的な改善を示している.
Rocheの遺伝子療法薬、エレビティスは,起床後期試験でデヒョン筋筋硬化症(DMD)を患う患者の運動機能が著しく改善されたことを示した.
治療 を 受け て から 少なく と も 2 年 間 , 益 は 保た れ まし た。
この薬は,現在,米国を含め,いくつかの国において,4歳以上のDMD患者に対して,地域によっては特定年齢制限がある.
安全 に 関する 新た な 懸念 は 確認 さ れ ませ ん でし た。
4ヶ月前
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