ストーク・セラピュティックのゾレヴンセンが ドラヴェット症候群の治療で FDAの突破者になった Stoke Therapeutics' zorevunersen gets FDA breakthrough status for treating Dravet syndrome.

ストーク・セラピュティクスは,SCN1A遺伝子変異に関連したドラヴェット症候群の治療のための実験薬であるゾレブンセンについて,FDAのブレークスルー・セラピー指定を取得しました. Stoke Therapeutics has received FDA's Breakthrough Therapy Designation for zorevunersen, an experimental drug for treating Dravet syndrome linked to the SCN1A gene mutation. 同社は,世界的フェーズ3の研究を検討し,同社の計画を更新することを目指すとともに,ドラヴェット症候群の初の疾病治療薬としてゾーロベンセンを対象に,年末までにその計画を更新することを目指す. The company plans to discuss a global Phase 3 study and aims to update its plans by year-end, targeting zorevunersen as the first disease-modifying medication for Dravet syndrome. 初期 の 研究 で は , 発作 の 頻度 が 著しく 減少 し まし た。 Early studies showed significant reductions in seizure frequency.