アレクサンダー病の治療のためにイオニス製薬のジルガネルセンにFast Track指定をFDAが授与しました. FDA grants Fast Track designation to Ionis Pharmaceuticals' zilganersen for treating Alexander disease.

アレクサンダー病の治療を目的とした薬剤候補であるジルガネルセン (Zilganersen) について,FDAはIonis PharmaceuticalsにFast Track指定を許可した.これは,治療法がない希少で致命的な神経疾患である. Ionis Pharmaceuticals has been granted Fast Track designation by the FDA for zilganersen, a drug candidate aimed at treating Alexander disease, a rare and fatal neurological disorder with no existing treatments. この指定により,未解決の深刻な医療ニーズに対応する薬の開発が加速されます. This designation accelerates the development of medications addressing serious unmet medical needs. ジルガネルセンのピボタル試験は登録を完了し、トップラインデータは2025年後半に発表される予定で、潜在的な治療選択肢が大幅に前進する見込みです。 The pivotal study for zilganersen has completed enrollment, and top-line data is expected in late 2025, marking a significant advance in potential treatment options.