FDAはPBC患者のコレスタティック性の治療のために,ミラム製薬のヴォリキシバットにブレークスルー療法指定を付与しました. FDA grants Breakthrough Therapy Designation to Mirum Pharmaceuticals' volixibat for treating cholestatic pruritus in PBC patients.

Mirum Pharmaceuticalsのvolixibatは,原発性胆道炎 (PBC) の患者のコレスタティックなの治療にFDAからブレークスルー療法指定を受けています. Mirum Pharmaceuticals' volixibat has been granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for treating cholestatic pruritus in primary biliary cholangitis (PBC) patients. この決定は,フリートと血清胆酸の有意な改善を示した2b期VANTAGE試験の前期的な結果に基づいています. This decision is based on positive interim results from the Phase 2b VANTAGE study, indicating significant improvements in pruritus and serum bile acids. 進行中の確認試験は2026年までに入学を完了すると予想され,患者の迅速な開発とアクセスを促進します. The ongoing confirmatory study is expected to complete enrollment by 2026, facilitating expedited development and access for patients.