FDAは,アコンドロプラシアの治療における口服インフィグラチニブに,ブレークスルー・セラピー指定を付与した. FDA grants Breakthrough Therapy Designation for oral infigratinib in treating achondroplasia.
BridgeBio Pharmaは,FDAが,小人症の形態であるアコンドロプラシアの治療を目的とした口服用インフィグラチニブにブレークスルー療法指定を承認したと発表した. BridgeBio Pharma announced that the FDA has granted Breakthrough Therapy Designation for oral infigratinib, aimed at treating children with achondroplasia, a form of dwarfism. この指定は,PROPEL 2研究からの有望な結果により,薬剤の開発を加速します. This designation accelerates the drug's development due to promising results from the PROPEL 2 study. インフィグラチニブは孤児薬,速効薬,まれな小児疾患の指定も持っています. Infigratinib also holds Orphan Drug, Fast Track, and Rare Pediatric Disease Designations. 段階3の研究であるPROPEL 3は進行中であり,年末までに登録を完了すると予想されています. The Phase 3 study, PROPEL 3, is ongoing and expected to finish enrollment by year-end.