タイラ バイオサイエンスの薬剤 TYRA-300 は、FDA から軟骨無形成症に対する希少小児疾患指定を取得しました。 Tyra Biosciences' drug TYRA-300 receives Rare Pediatric Disease Designation for achondroplasia from the FDA.
タイラ・バイオサイエンシズは、小人症の最も一般的な形態である軟骨無形成症の潜在的な治療薬としてTYRA-300が米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定を受けたと発表した。 Tyra Biosciences announced it has received Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for TYRA-300 as a potential treatment for achondroplasia, the most common form of dwarfism. 同社は、軟骨無形成症の小児に対するTYRA-300の複数回投与コホートを評価する第2相臨床試験のため、2024年下半期にFDAに治験薬申請書を提出する予定である。 The company plans to submit an Investigational New Drug application to the FDA in the second half of 2024 for a Phase 2 clinical trial evaluating multiple dose cohorts of TYRA-300 for children with achondroplasia. RPD の指定は、希少小児疾患に対する潜在的な治療法の開発と検討を促進することを目的としています。 The RPD designation aims to expedite the development and review of potential treatments for rare pediatric diseases.