アヴァンガード・バイオの アッシャー症候群 型1Bの盲目の治療は FDAの孤児薬の地位を得ました AAVantgarde Bio's treatment for Usher Syndrome Type 1B blindness gets FDA orphan drug status.
イタリアのバイオテクノロジー企業であるAAVantgarde Bioは,アシャー症候群1B型 (USH1B) 網膜炎の治療薬であるAAVB-081について,FDAの孤児薬指定を取得した. AAVantgarde Bio, an Italian biotech firm, received FDA Orphan Drug Designation for AAVB-081, a treatment for Usher Syndrome Type 1B (USH1B) retinitis pigmentosa. この名称は,税収や市場の暴落などのインセンティブを提供しているが,UH1Bに伴う進歩的な視覚障害の治療の欠如や,最終的には米国と日本に約2万人に影響を及ぼした米H1Bに係る盲検法の施策の欠如に対処することを目的としている. This designation, which offers incentives like tax credits and market exclusivity, aims to address the lack of treatment for the progressive vision loss and eventual blindness associated with USH1B, affecting around 20,000 U.S. and E.U. 患者 patients.