英国国民保健医療機関 (NHS) は,ベータ・タラセミアなどの重度の血液疾患に対するカージーヴィ遺伝子編集療法を提供するようになりました. UK's NHS begins providing Casgevy gene-editing therapy for severe blood disorders like beta-thalassaemia.

英国の国立保健局はベータ・タラセミアなどの重度の血液疾患の患者に対して ヴェルテックス製薬とクリスプル・セラピティクスによって開発された 最初の遺伝子編集療法を提供始めます The UK's National Health Service will begin providing the first gene-editing therapy, developed by Vertex Pharmaceuticals and Crispr Therapeutics, for patients with severe blood disorders such as beta-thalassaemia. Exagamglogene autotemcelは、Casgevyとも呼ばれ、骨髄移植が利用できない重度のベータサラセミア患者での使用が承認されました。 Exagamglogene autotemcel, also known as Casgevy, was approved for use in patients with severe beta-thalassaemia when no bone marrow transplant is available. この治療は 患者の骨髄幹細胞に 欠陥のある遺伝子を修正することで 機能するヘモグロビンを作り出すことができ 定期的な輸血の必要性を減らし 寿命を延ばすことができるのです The treatment works by modifying a faulty gene in the patient's bone marrow stem cells, allowing the body to produce functioning hemoglobin, reducing the need for regular blood transfusions, and improving life expectancy. Casgevyは、輸血依存性ベータサラセミアの一部の人々にとって潜在的な治療法となる可能性を秘めており、定期的な輸血を必要とする負担とリスクから彼らを解放します。 Casgevy holds the potential to represent a potential cure for some people with transfusion-dependent beta-thalassaemia, freeing them from the burden and risks of needing regular blood transfusions.