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鎌状赤血球症を患う 16 歳のジョナサン ルービンさんは実験的な CRISPR 遺伝子編集療法を受け、疼痛の発症と入院が減少しました。
16歳のジョナサン・ルービンは鎌状赤血球症患者で、ニューヨーク長老派教会/コロンビア大学で実験的なCRISPR遺伝子編集療法を受けた。
治療には化学療法が必要で、自分の幹細胞を採取、編集、再導入するという複雑なプロセスが必要でした。
現在、ルービンさんは 2 年以上痛みの発作や入院を経験していません。これは、頻繁な病院通いに満ちた彼の以前の生活とはまったく対照的です。
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16-year-old Jonathan Lubin, with sickle cell disease, underwent experimental CRISPR gene editing therapy, reducing pain crises and hospitalizations.