血液型B型血友症に対するFDA認可の単回用遺伝子治療は 発血を71%減少させています

研究者達は,臨床試験で出血の発生を 71% 減少させることを示した,ヒモフィリアBに対する 単一投与遺伝子治療を開発しました. 2024年4月にFDAによって承認された治療法は,肝臓に凝固因子IXを産生させ,遺伝疾患の症状を治療します. この進歩は 定期的な予防注射の必要性をなくし 患者の生活の質を大幅に向上させ 治療方法を変える可能性があります

September 25, 2024
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