血液型B型血友症に対するFDA認可の単回用遺伝子治療は 発血を71%減少させています FDA-approved single-dose gene therapy for Hemophilia B reduces bleeding episodes by 71%.

研究者達は,臨床試験で出血の発生を 71% 減少させることを示した,ヒモフィリアBに対する 単一投与遺伝子治療を開発しました. Researchers have developed a promising single-dose gene therapy for Hemophilia B, which has shown a 71% reduction in bleeding episodes in clinical trials. 2024年4月にFDAによって承認された治療法は,肝臓に凝固因子IXを産生させ,遺伝疾患の症状を治療します. The therapy, approved by the FDA in April 2024, enables the liver to produce clotting factor IX, addressing the genetic disorder's symptoms. この進歩は 定期的な予防注射の必要性をなくし 患者の生活の質を大幅に向上させ 治療方法を変える可能性があります This breakthrough could significantly enhance patients' quality of life by eliminating the need for regular prophylactic injections, potentially transforming treatment approaches.