FDAは、小児の早期発症型異染性白質ジストロフィーに対する遺伝子治療「レンメルディ」を承認した。 FDA approves gene therapy Lenmeldy for early-onset metachromatic leukodystrophy in children.
FDAは、脳と神経系に影響を与える稀な遺伝病である、若年性異染性白質ジストロフィー（MLD）の小児の治療のための初の遺伝子治療であるレンメルディ（アティダルサゲン・オートテムセル）を承認した。 The FDA has approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy for the treatment of children with early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), a rare genetic disease affecting the brain and nervous system. この承認は、発症前の乳児期後期、発症前の若年期早期、および症候性の若年期初期の小児を対象としています。 The approval covers children in the pre-symptomatic late infantile, pre-symptomatic early juvenile, and early symptomatic early juvenile stages of the disease. レンメルディは、患者自身の造血幹細胞から作られる、1回限りの個別化された単回投与の輸液です。この造血幹細胞は、ARSA遺伝子の機能的コピーを含むように遺伝子改変されています。 Lenmeldy is a one-time, individualized single-dose infusion made from a patient's own hematopoietic stem cells, which have been genetically modified to include functional copies of the ARSA gene.