12 歳のケンドリック・クロマー君が、Lyfgenia を使用した鎌状赤血球症に対する初の商業的に認可された遺伝子治療を受けました。 12-year-old Kendric Cromer receives first commercially licensed gene therapy for sickle cell disease using Lyfgenia.
ワシントン州在住の12歳のケンドリック・クローマー君は、鎌状赤血球症に対する商業的に認可された遺伝子治療を受けた世界初の人物となり、この病気に苦しむ米国の患者2万人にとって重要な節目となった。 12-year-old Kendric Cromer from Washington has become the first person worldwide to receive commercially licensed gene therapy for sickle cell disease, marking a significant milestone for the 20,000 US patients who suffer from the condition. 「リフゲニア」と呼ばれるこの治療法はブルーバード・バイオ社によって開発され、12月にFDAの承認を受けた。 The treatment, called Lyfgenia, was developed by Bluebird Bio and approved by the FDA in December. これは、資格のある人々に希望を与えるものであるが、患者が新たな鎌状赤血球治療を受ける際に直面する課題も浮き彫りにしている。 It offers hope to those who qualify, but also highlights the challenges patients face in accessing new sickle cell treatments.