Cabaletta Bio は、筋炎治療薬の可能性がある CABA-201 の希少疾病用医薬品指定を FDA から受けています。 Cabaletta Bio receives Orphan Drug Designation for CABA-201, a potential myositis treatment, from the FDA.

臨床段階のバイオテクノロジー企業であるカバレッタ・バイオは、筋炎としても知られる特発性炎症性筋症の潜在的な治療薬であるCABA-201について食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表した。 Cabaletta Bio, a clinical-stage biotechnology company, announced it has received orphan drug designation from the Food and Drug Administration for CABA-201, a potential treatment for idiopathic inflammatory myopathies, also known as myositis. この指定は、希少疾患の治療を目的とした治療法の開発に対して授与され、現在治療法が存在しない重症かつ致死性の可能性がある自己免疫疾患である筋炎の治療における満たされていない医療ニーズを浮き彫りにしています。 This designation is awarded for developing therapies aimed at treating rare diseases, highlighting the unmet medical need in treating myositis, a severe and potentially fatal autoimmune disease for which no curative therapy currently exists.