アストリア・セラピュティクスは,遺伝性血管腫の治療のためにナヴェニバルトについて,FDAの孤児薬指定を取得しました. Astria Therapeutics receives FDA Orphan Drug Designation for navenibart to treat hereditary angioedema.
アストリア・セラピネイティクスは、重度の組織腫脹を引き起こすまれな遺伝性疾患である遺伝性血管性浮腫の治療を目的としたナベニバルトのFDA希少疾病用医薬品指定を取得しました。 Astria Therapeutics has obtained FDA Orphan Drug Designation for navenibart, aimed at treating hereditary angioedema, a rare genetic disorder causing severe tissue swelling. この指定は開発を容易にし,広範囲にわたる販売独占権を提供します. This designation facilitates development and offers extended marketing exclusivity. ステージ1b/ 2試験の結果は,6ヶ月間にわたって発作率が90~96%減少したことを示した. Phase 1b/2 study results indicated a 90-96% reduction in attack rates over six months. 同社は今年中により多くのデータを公開し,2025年初頭に第3相試験を開始する予定です. The company plans to release more data later this year and initiate a Phase 3 trial in early 2025.