アストラゼネカの日本におけるアコーラミディス（稀な致死性心疾患ATTR-CMの治療薬）の第III相試験では、生存率、入院期間、生活の質において良好な結果が示されている。 AstraZeneca's Phase III trial in Japan for acoramidis, a treatment for rare, fatal heart condition ATTR-CM, shows positive results in survival, hospitalizations, and quality of life.
BridgeBio Pharma の acoramidis は、トランスサイレチン媒介アミロイド心筋症 (ATTR-CM) の日本人患者を対象とした単群第 3 相試験で良好な結果を示しました。 BridgeBio Pharma's acoramidis demonstrated positive results in a single-arm Phase 3 study in Japanese patients with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). この試験では、30か月後に機能と生活の質の改善が見られ、安全性の問題は確認されませんでした。 The trial showed improvement in functions and quality of life measures after 30 months with no safety issues identified. データは医学会議で発表され、日本の保健当局による規制審査に提出される。 The data will be presented at a medical meeting and submitted for regulatory review by Japan's health authority. Acoramidis は、研究中の経口トランスサイレチンの非常に強力な小分子安定剤であり、最大限の安定化を達成し、ネイティブ TTR を保存するように設計されています。 Acoramidis is an investigational, oral, highly potent small molecule stabilizer of transthyretin, designed to achieve maximal stabilization and preserve native TTR.