ロケット・ファーマは 子どもの重症免疫不全の治療に FDA の承認を得ました Rocket Pharma gets FDA approval for first gene therapy treating severe immune deficiency in children.

ロケット製薬は,重度の白血球結合欠陥型Iに対する最初の遺伝子治療であるKresladiのFDA加速承認を取得しました. Rocket Pharmaceuticals has received FDA accelerated approval for KRESLADI, the first gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency type I. この治療は 患者の自身の幹細胞を使って免疫機能を回復し 同様のドナーがいない子供に 治癒の可能性を提示します This one-time treatment uses a patient's own stem cells to restore immune function, offering a potential cure for children lacking matched donors. 長期的効果は確認されなければなりませんが,初期データでは感染と入院率が減少しています. While long-term benefits must be confirmed, early data shows reduced infections and hospitalizations.