マカオは中等から重度の疾患の成人を対象とした中国初の血友性B遺伝子治療法であるBBM-H901を承認した. Macao approves China’s first hemophilia B gene therapy, BBM-H901, for adults with moderate to severe disease.

Belief BioMedのBBM-H901は,中国で初めて使用されるB型血友病に対する遺伝子治療薬であり,2025年に中国の本土での承認を受けるとともに,中度から重度の疾患を持つ成人のためにマカオで認可された. Belief BioMed's BBM-H901, China’s first gene therapy for hemophilia B, has received approval in Macao for adults with moderate to severe disease, following its 2025 approval in mainland China. Belief BioMedが開発し,Takeda Chinaによって商用化されているこの治療法は,単発注入後に持続的なファクターIXの生成を可能にする遺伝子を提供するために改変されたウイルスを使用します. The therapy, developed by Belief BioMed and commercialized by Takeda China, uses a modified virus to deliver a gene that enables sustained factor IX production after a single infusion. 臨床試験では,年間出血率がほぼゼロで,凝固率が有意に改善されることが示されており,頻繁な注射の長期代替手段として考えられる. Clinical trials showed a near-zero annualized bleeding rate and significantly improved clotting levels, offering a potential long-term alternative to frequent injections. 承認は,この地域における先進遺伝子治療へのアクセスを拡大する進歩を意味します. The approval marks progress in expanding access to advanced gene therapies in the region.