FDA は , 成長 を 改善 する ため に アヒオン ・ スポプラシア を 持つ 子供 たち の 週 ごと の 治療 法 で ある ユビベル を 承認 し まし た。 The FDA approved Yuviwel, a weekly treatment for children with achondroplasia, to improve growth.

アセンディス・ファーマのユビウェル (ナベペグリチド) は,アコンドロプラシア (矮身症を引き起こす珍しい遺伝疾患) を患っている2歳以上の子供に対する週1回投与の治療薬としてFDAが承認した. The FDA has approved Ascendis Pharma’s Yuviwel (navepegritide), the first once-weekly treatment for children aged 2 and older with achondroplasia, a rare genetic disorder causing dwarfism. 3 前項に掲げる3つの臨床試験に基づき,前項に掲げる安全性と比較して,成長速度その他の重要な成果が著しく改善された. The accelerated approval, based on three clinical trials including a pivotal Phase III study, showed significantly improved growth velocity and other key outcomes compared to placebo, with a safety profile similar to placebo. 過剰なFGFR3シグナル伝達を抑制する薬は,2026年第2四半期に米国で入手可能になると予想されています. The drug, which counteracts overactive FGFR3 signaling, is expected to be available in the U.S. in the second quarter of 2026. この承認にはまれな小児疾患の優先レビューも含まれている. The approval includes a rare pediatric disease priority review voucher.