FDAは 希少な病気の 遺伝子療法を提案する 強い科学的根拠を備えた FDA proposes fast-tracking gene therapies for rare diseases with strong scientific basis.

米国食品医薬品局は,まれな病気に適応した遺伝子療法を高速コースで承認する新しい規制経路を提案し,相当な患者データさえあっても,相当な生物学的メカニズムに基づく承認と,この病気の根本的原因を対象とする証拠とをいう. The U.S. FDA has proposed a new regulatory pathway to fast-track approval of customized gene therapies for rare diseases, allowing approval based on a plausible biological mechanism and evidence of targeting the disease’s root cause, even with limited patient data. この動きは,CRISPPRベースの医療療法など,従来の大型試験が実用的でない場合における高額な条件の治療の推進を目指す. The move aims to accelerate access to treatments like CRISPR-based therapies for ultra-rare conditions where traditional large-scale trials are impractical. これは承認された治療法の商業化を可能にし,現在の思いやりのない利用規則の商業化を促進し,また最近の改変に従い,標準試験の要件を削減する. It enables commercialization of approved therapies—unlike current compassionate use rules—and follows recent changes to reduce standard trial requirements. 60日間の公的コメントを公開する草稿ガイドは,強い科学的合理的な理由により,適正に不適切な遺伝子疾患にのみ適用され,一般の病気を目的としない. The draft guidance, open for public comment for 60 days, applies only to well-understood genetic disorders with strong scientific rationale and is not intended for common diseases.