Autesusは,2027年までにFDAの承認を得て,まれな遺伝子疾患を治療する遺伝子療法のフェーズ3の試験を成功させたと伝えている.
Atomesus reports successful Phase 3 trials for a gene therapy treating a rare genetic disorder, with FDA approval possible by 2027.
バイオテクノロジー企業であるAtomesusは,2026年2月23日に,まれな遺伝疾患を標的とした実験的な遺伝子治療の第3相臨床試験の成功完了を発表しました.
Atomesus, a biotechnology company, announced on February 23, 2026, the successful completion of Phase 3 clinical trials for its experimental gene therapy treatment targeting a rare genetic disorder.
ALD1遺伝子における特定の変異を修正するために設計された治療は,患者のアウトカムにおいて有意な改善を示し,深刻な有害事象は報告されなかった.
The therapy, designed to correct a specific mutation in the ALD1 gene, showed significant improvement in patient outcomes with no serious adverse events reported.
同社は,今年中にFDAに規制申請を提出し,2027年までに承認され,市場に出荷される可能性があると予想している.
The company plans to submit a regulatory application to the FDA later this year, with potential approval and market availability expected by 2027.