モチキサフォルチドは15人の状細胞とタラセミア患者のうち11人に遺伝子治療の失敗を防ぎ,治療の重要な障害を克服した. Motixafortide helped 11 of 15 sickle cell and thalassemia patients fail-safe to gene therapy, overcoming a key treatment barrier.

Ayrmid, Ltd.は,2025年の研究から得た新しい実用データで,APHEXDA®として販売されているモチキサフォルチドが,以前のプレリキサフォール治療が失敗した15人の状細胞疾患またはベータタラセミア患者のうち11人の幹細胞を成功的に動員し,遺伝子治療へのアクセスを可能にしました. Ayrmid, Ltd. reported new real-world data from a 2025 study showing motixafortide, sold as APHEXDA®, successfully mobilized stem cells in 11 of 15 patients with sickle cell disease or beta-thalassemia who had failed prior plerixafor treatment, enabling access to gene therapies. 5 人 の 患者 は 遺伝子 療法 を 受け , 製造 業 に より 多く の 謝礼 を 受け まし た。 Five patients received gene therapy and engrafted, with more in manufacturing. この薬は鎌状セル病と,ベータサハラスミアのG-CSFで単独で働き,カスゲビーやライジェニアなどの治療の大きな障害を克服する可能性を強調した. The drug worked alone in sickle cell disease and with G-CSF in beta-thalassemia, highlighting its potential to overcome a major barrier to curative treatments like Casgevy and Lyfgenia.