FDAは安全性の停止後に、IntelliaのCRISPR試験を希少な神経疾患で承認しました。 FDA clears Intellia's CRISPR trial for rare nerve disease after safety pause.

FDAは,遺伝性トランスチレチンアミロイドーシスと多神経症 (ATTRv-PN) のネキシグランジクルメランのインテリアセラピュティクスによる第3相MAGNITUDE-2試験の臨床停止を解除し,2025年10月に肝臓の問題を含む安全性イベントの後,試験を再開することを許可した. The FDA lifted a clinical hold on Intellia Therapeutics' Phase 3 MAGNITUDE-2 trial for nexiguran ziclumeran in hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN), allowing the trial to resume after a safety event in October 2025 involving liver issues. 同社は肝臓検査の強化を実施し,50人から60人への登録を増加させた. The company implemented enhanced liver monitoring and increased enrollment from 50 to 60 patients. CRISIPRベースの遺伝子編集療法は,前項の試験で TRTの強い削減を図った. The therapy, a CRISPR-based gene-editing treatment, showed strong TTR reduction in earlier trials. ATTRv心筋症の試験は、インテリアが規制当局との協議を継続しているため、現在も保留のままです。 The trial for ATTRv-cardiomyopathy remains on hold as Intellia continues discussions with regulators.