Eleviviouss遺伝子療法では,デュッチェネ患者が3年以上にわたって長期的な運動機能の向上を遂げ,病気が73%も減少した. Elevidys gene therapy showed lasting motor function gains in Duchenne patients over 3 years, slowing disease by up to 73%.

サレプタ・セラピクスは,その遺伝子治療であるエレヴィディスが,ダッチェンヌ筋縮症の患者における運動機能の持続的で有意な改善を3年間にわたって示し,治療を受けた子供たちは,より高い機能スコアを維持し,対照群と比較して73パーセントまで疾患の進行を遅らせたことを報告した. Sarepta Therapeutics reported that its gene therapy Elevidys showed sustained, significant improvements in motor function for Duchenne muscular dystrophy patients over three years, with treated children maintaining higher function scores and slowing disease progression by up to 73% compared to controls. 4歳以上のアムブルトリー患者の治療に承認されたこの治療は,世界中で1,200人以上の患者に使用され,安全性に関する新たな懸念は認められていない. The therapy, approved for ambulatory patients aged four and older, has been used in over 1,200 patients globally with no new safety concerns. 成果は,非移動患者に対する新しい試験を含む継続的な開発を支援し,市場取引前のシェア上昇で強力な財務業績に貢献しました. Results supported continued development, including a new trial for non-ambulant patients, and contributed to strong financial performance, with shares rising in premarket trading.