希少なバテン病の 5歳のホリー・ネイラーは 生命を延ばす治療を受けています NHSの要請で 毎日150回の発作に直面しています Five-year-old Holly Nayler with rare Batten disease gets life-extending treatment under NHS appeal, facing 150 seizures daily.

エセックス出身の5歳のホリー・ネイラーは CLN2バッテン病に 罹っています これは珍しい致命的な神経変性疾患で 世界中で2,000人未満の子供に 影響しています Five-year-old Holly Nayler from Essex is living with CLN2 Batten disease, a rare, fatal neurodegenerative disorder affecting fewer than 2,000 children worldwide. 3歳の時に初めて発作を診断され,Great Ormond Street HospitalでNHSの契約で脳移植経由で2週間に1度ブライヌラ注入を受けています. Diagnosed after her first seizure at age three, she receives bi-weekly Brineura infusions via a brain port at Great Ormond Street Hospital under an NHS agreement. この 治療 に よっ て 平均 余命 が 十 代 後半 に まで 延び , 減少 は 減り まし た が , ホリー は 毎日 150 回 ほど 発作 を 起こし て い ます。 While the treatment has extended life expectancy into the late teens and slowed decline, Holly still has around 150 seizures daily. NICEは当初,医薬年度500万ポンドの費用と限定的なデータにより長期的資金を拒否していたが,2026年6月かそれ以前の日までの間,当該申請は延長された. NICE initially denied long-term funding due to the drug’s £500,000 annual cost and limited data, but an appeal extended access until June 2026 or earlier. ホリーは挑戦を受けても、"恐竜姫のホリー"という名で知られる喜びを続けている。 バットテン病家族協会は、家族や研究の推進を推進している。 Despite her challenges, Holly remains joyful, known as “Holly the Dinosaur Princess.” The Batten Disease Family Association supports families and advocates for research.