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ある 家族 は , めった に 見 られ ない 激しい 運動 障害 を 持つ 子供 たち の ため の 遺伝子 療法 の テスト を 行なう よう 幾百万 も の 人々 を 育て て い ます。
ある 家族 は , まれ な 遺伝 状態 に 起因 する 激しい 運動 障害 を 持つ 子供 たち を 助ける こと を 目的 と し た 遺伝子 療法 の ため に 何百万 ドル も の 資金 を 調達 し て い ます。
臨床試験はまだ始まっていないが,この取り組みは,患児に対する実験的な治療法を促進することを目指しています.
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A family is raising millions to test a gene therapy for children with rare, severe motor disorders, pending clinical trials.