Abu Dhabiは,ノバルティスが脊髄筋筋筋筋痛の遺伝子療法を初めて提供した地域となり,2025年11月25日認可を受けた.
Abu Dhabi became the first region to offer Novartis’ one-time gene therapy for spinal muscular atrophy, approved November 25, 2025.
Abu Dhabiは、ノバルティスが開発した脊髄筋筋筋痛性(SMA)の1回の遺伝子療法である ITVTIMEAを世界初実施した地域となった.
Abu Dhabi has become the first region globally to administer ITVISMA, a one-time gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA), developed by Novartis.
2025年11月25日にUAEの保健省によって承認されたこの治療法は,欠けている遺伝子を置換することで運動機能を回復することを目的として,確認されたSMN1遺伝子変異を有する2歳以上の人々を対象としています.
Approved by the UAE’s Department of Health on November 25, 2025, the treatment targets patients aged two and older with a confirmed SMN1 gene mutation, aiming to restore motor function by replacing the missing gene.
シェイク・カリファ・メディカル・シティで実施されたこのマイルストーンは,アブダビが精密医療と医療観光で主導権を握ることを強調し,UAEを米国後に治療を提供した最初の国の1つにしました.
Administered at Sheikh Khalifa Medical City, the milestone highlights Abu Dhabi’s leadership in precision medicine and medical tourism, placing the UAE among the first countries—after the U.S.—to offer the therapy.
DoH, Novaris,医療パートナーの職員は,これを"稀な病気の介護の推進への大きな一歩"と称した.
Officials from the DoH, Novartis, and healthcare partners called it a major step in advancing care for rare diseases.