UAE は , 2 歳 以上 の 子ども の 脊髄筋 変形 症 の 遺伝子 療法 を 承認 し て い ます。 UAE approves gene therapy for spinal muscular atrophy in children age 2 and up.

UAE は , 二 歳 以上 の 人 に とっ て , 脊髄 筋痛 症 ( SMA ) の 遺伝子 治療 法 で ある Itmusma ( Onasinnogene Abeparvovec ) を 承認 し , そう する こと に よっ て 世界 で 第 二 の 国 に なり まし た。 The UAE has approved Itvisma (onasemnogene abeparvovec), a gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA), for patients aged two and older, becoming the second country globally to do so. エミレーツ医薬品局 (EDE) は,持続的な運動機能改善と好ましい安全性プロファイルを示す臨床証拠に基づいて承認を承認した. The Emirates Drug Establishment (EDE) granted approval based on clinical evidence showing sustained motor function improvements and a favorable safety profile. この治療は、SMAを発生させる欠陥遺伝子に取って代わって、Adno-アデノウイルスのベクトルを用います。 The treatment uses an adeno-associated viral vector to replace the defective gene causing SMA. EDEの職員はUAEの効率的かつ科学的規制プロセス,速度の調整,安定,透明性を強調した. EDE officials highlighted the UAE’s efficient, science-driven regulatory process, balancing speed, rigor, and transparency. この動きは、持続可能な知識と医療制度に対するUAEの展望を支え、その役割を医療革新のための地域中心地として強化する。 The move supports the UAE’s vision for a sustainable, knowledge-driven healthcare system and strengthens its role as a regional hub for medical innovation. 製造会社であるノバルティスは 承認を称賛し 珍しい遺伝疾患の 革新的な治療法への 平等なアクセスを向ける一歩だと述べた Novartis, the manufacturer, praised the approval as a step toward equitable access to breakthrough therapies for rare genetic diseases.