FDAは6歳以上の重度の無血性貧血に対する最初の細胞治療法であるOmisirgeを承認しました FDA approves first cell therapy, Omisirge, for severe aplastic anemia in patients six and older.

FDAは,低強度コンディショニング後の6歳以上の重症無血性血症 (SAA) の最初の細胞治療として2025年12月5日にOmisirge (オミドゥビセル-オンルフ) を承認した. The FDA approved Omisirge (omidubicel-onlv) on December 5, 2025, as the first cell therapy for severe aplastic anemia (SAA) in patients aged six and older following reduced-intensity conditioning. NIH主導の進行中の研究データによると,治療に抵抗性SAA患者19人のうち95%が中性粒子の迅速な回復を平均8日間で達成し,94パーセントが病気の無い状態で全生存率であった. Based on data from an ongoing NIH-led study, 95% of 19 treatment-resistant SAA patients achieved rapid neutrophil recovery in a median of 8 days, with 94% disease-free and overall survival. 急性移植性感染症に罹った患者は16パーセントに過ぎず,重症又は慢性疾患を報告していない. Only 16% experienced mild acute graft-versus-host disease, with no severe or chronic cases reported. この治療法は Ayrmid Ltd. と Gamida Cell Inc. によって開発され, 適合した兄弟ドナーが不足している患者にとって有望な選択肢です. The therapy, developed by Ayrmid Ltd. and Gamida Cell Inc., offers a promising option for patients lacking matched sibling donors.