CRISPR療法により 93%の試験患者の状細胞病とベータタラセミアが治りましたが,大きな安全性問題はありませんでした. A CRISPR therapy cured sickle cell disease and beta thalassemia in 93% of trial patients, with no major safety issues.

CRISPPRの専門療法に関する臨床試験で 93%の患者が 鎌状セル病とベータサラスミア症の 輸血の独立を達成しました ほとんどの症状が減少し 遺伝子編集に関連した深刻な安全問題はありません CRISPR Therapeutics reported that 93% of patients in a clinical trial for its CRISPR-based therapy CTX0E03 achieved transfusion independence for sickle cell disease and beta thalassemia, with most experiencing reduced symptoms and no serious safety issues linked to gene editing. 胎児のヘモグロビンを活性化する この治療法は 治療の可能性を示しており 投資家の関心が高まり 将来の規制当局の承認の可能性を示しています The treatment, which reactivates fetal hemoglobin, shows promise as a potential cure, boosting investor interest and signaling possible future regulatory approval. 製造のスケーラビリティと長期データには依然として課題がありますが,Vertex Pharmaceuticalsとの継続的な協力により開発が進んでいます. Challenges remain in manufacturing scalability and long-term data, but ongoing collaboration with Vertex Pharmaceuticals continues to advance development.