米国のハンター症候群の3歳の少年は,イギリス国外で初めて遺伝子療法を受け,病気の進行と回復のカギ機能を阻害した.
A three-year-old boy with Hunter syndrome in the U.S. became the first outside the UK to receive a gene therapy that halted his disease’s progression and restored key functions.
ハンター症候群 (珍しい遺伝疾患) を患っている3歳の男の子が イギリス以外で 革新的な遺伝子治療を受けた世界初の患者となり,2025年2月に一度の治療で 驚くべき改善が見られました
A three-year-old boy with Hunter syndrome, a rare genetic disorder, has become the first in the world to receive a groundbreaking gene therapy outside the UK, showing remarkable improvements after a one-time treatment in February 2025.
マンチェスター で 開発 さ れ た この 治療 法 は , 修正 さ れ た 幹 細胞 を 用い て 機能 的 な 遺伝子 を 採取 し , 脳 を 含む 体 が 神経 学 的 に 低下 する の を 食い止め ます。
The therapy, developed in Manchester, uses modified stem cells to deliver a functional gene that enables the body to produce a missing enzyme, including in the brain, halting neurological decline.
少年 オリバー ・ チュー は 治療 を 受け て 以来 , 動き や 話し方 や 認知 力 を 身 に つけ , 週 ごと の 酵素 注入 を 必要 と し なく なり まし た。
Since treatment, the boy, Oliver Chu, has gained mobility, speech, and cognitive skills, and no longer needs weekly enzyme infusions.
今 で は , 酵素 の 量 が 何百 倍 も 正常 で ある こと を 示す 検査 が 行なわ れ て い ます。
Tests confirm enzyme levels are now hundreds of times normal.
5人の少年を対象とした実験的治療の1つとして,同種の遺伝的条件を持つ子どもたちに希望を与えているが,なお長期的研究ではまだ広く利用されていない.
The experimental treatment, part of a trial involving five boys, offers hope for children with similar genetic conditions, though it remains under long-term study and is not yet widely available.