ミタピバットは状細胞患者の血球血糖を増加させましたが 痛みや疲労を軽減することはありませんでしたが,アギオスは安全性や血球血糖の増加に基づいて米国の承認を求めています. Mitapivat boosted hemoglobin in sickle cell patients but didn’t reduce pain or fatigue, yet Agios seeks U.S. approval based on safety and hemoglobin gains.

鎌状赤血球症におけるミタピバットの第3相試験では、この薬剤がプラセボの2.9%に対し、40.6%の患者でヘモグロビンを有意に増加させたことが示されましたが、痛みの危機や患者報告の疲労を有意に減少させませんでした。 A Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease showed the drug significantly increased hemoglobin in 40.6% of patients versus 2.9% on placebo, but did not significantly reduce pain crises or patient-reported fatigue. 混合的な結果にもかかわらず,Agiosは安全性とヘモグロビン改善を理由に米国の承認を求める計画であり,2026年のFDA会議後に規制当局に提出される予定です. Despite mixed results, Agios plans to seek U.S. approval, citing safety and hemoglobin improvements, with a regulatory submission expected after a 2026 FDA meeting.