FDA は , まれ な 遺伝 障害 の ため に 最初 の SIRN 薬 を 開発 し , トリグリセリド や パンクラチウム の 危険 を 少なく し て い ます。 FDA approves first siRNA drug for rare genetic disorder, reducing triglycerides and pancreatitis risk.

FDAは,REDEMPLOとして販売される,プラザシランを,家族性キロミクロネミア症候群 (FCS) の最初のsiRNA治療法として承認しました. The FDA has approved plozasiran, sold as REDEMPLO, the first siRNA therapy for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare genetic disorder. アローヘッド医薬品で開発されたこの薬は,APOIC-IIIを対象としてトリグリセリンを削減し,三ヶ月ごとに分泌剤として投与される. The drug, developed by Arrowhead Pharmaceuticals, reduces triglycerides by targeting apoC-III and is administered as a subcutaneous injection every three months. 第3相PALISADE試験結果に基づき承認され、プラセボと比較して中央値トリグリセリドが80%減少し、膵炎リスクが83%低下し、安全性プロファイルも良好でした。 Approved based on phase 3 PALISADE trial results, it showed an 80% median triglyceride reduction and 83% lower pancreatitis risk versus placebo, with a favorable safety profile. この薬はアメリカで1年が過ぎる前に入手できると予想されている. The drug is expected to be available in the U.S. before year-end.