FDAはエレヴィディスに 重度の肝臓リスク警告を追加し 4歳以上のデュシェンヌ筋縮症の 歩行中の男の子に使用を制限しました FDA adds severe liver risk warning to Elevidys, restricts use to ambulatory boys age 4+ with Duchenne muscular dystrophy.

FDAはエレヴィディスのラベルを更新し,急性肝不全と重度の肝損傷に対する警告をボックスに追加し,デュシェンヌ筋縮症の4歳以上の出院中の男の子に使用を制限しました. The FDA has updated Elevidys' label with a boxed warning for acute liver failure and serious liver injury, restricting its use to ambulatory boys aged 4 and older with Duchenne muscular dystrophy. この変更は,非歩行患者2人を含む3人の死亡に続いて,承認された指示からそのグループの削除を促しました. The change follows three deaths, including two in non-ambulatory patients, prompting removal of that group from the approved indication. DMDの特定の遺伝子削除の患者では治療は禁忌であり,厳格なモニタリングと免疫抑制療法が必要である. The therapy is now contraindicated in patients with certain DMD gene deletions, and strict monitoring and immunosuppressive regimens are required. サレプタは外来不能患者の出荷を一時停止し、アクセス回復の可能性を狙う新たな免疫抑制アプローチの研究を進めています。 Sarepta has paused shipments to non-ambulatory patients and will study a new immunosuppression approach to potentially restore access.