稀な病気を患うオーストラリアの女性は,PBSリストの欠如により,米国の認定された医薬品にアクセスできない. Australian woman with rare disease can't access U.S.-approved drug due to lack of PBS listing.

Dominique Rothは、稀な障害CTXを持つ51歳のオーストラリア人女性で,米国の医薬品Ctexli(ケノディオール)が病原菌の進行を遅らせることができるにもかかわらず,限定的な治療オプションに直面している. Dominique Roth, a 51-year-old Australian woman with the rare disorder CTX, faces limited treatment options despite a U.S.-approved drug, Ctexli (chenodiol), being available to slow her disease’s progression. 2025年2月17日閲覧. ^ "FDAが承認した薬はオーストラリアで登録されておらず,PBS一覧が欠如しており,年間約50万ドルを要する費用のかかる特別アクセス計画によりのみ入手可能となる. The drug, approved by the FDA in February 2025, is not registered in Australia and lacks a PBS listing, making it accessible only through a costly Special Access Scheme that costs about $500,000 annually. PBSの加入を申請した企業はなく、米国の製造元であるミラム・ファーマシューティカルズも米国外での販売計画はありません。 No company has applied for PBS inclusion, and the U.S. manufacturer, Mirum Pharmaceuticals, has no plans to sell the drug outside the U.S. 支持者はPBS改革を強く求め 稀有病の治療へのアクセスを改善し ロスはNDISを通じて 重要な支援を受けています Advocates urge PBS reform to improve access to rare disease treatments, while Roth receives essential support through the NDIS.