EUの最高薬局は,少年の珍しい遺伝疾患のために開発された非営利の遺伝子治療法であるWaskyraの承認を推奨し,EUの最終承認を待っています. The EU’s top drug agency recommended approval of Waskyra, a non-profit-developed gene therapy for a rare genetic disorder in boys, pending final EU approval.

ウイルコット・オールドリッヒ症候群 (Wiskott- Aldrich syndrome) への遺伝子治療であるWaskyrの承認を欧州医薬品局のCHMPが推奨した. The European Medicines Agency’s CHMP has recommended approval of Waskyra, a gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare genetic disorder affecting mostly boys. イタリアの Fondazione Telethonが開発したもので 患者の自身の幹細胞をレンチウイルスベクターで改造して 機能的なWAS遺伝子を 提供しています Developed by Italy’s Fondazione Telethon, it uses a patient’s own stem cells modified with a lentiviral vector to deliver a functional WAS gene. 治療には化学療法が必要で 修復した細胞を再注入する前には 臨床試験では重度の感染や出血が 大幅に減少していることが示されています The therapy, which requires chemotherapy before reinfusion of corrected cells, has shown significant reductions in severe infections and bleeding in clinical trials. 米国FDAがなおその申請を見直し,規制の承認を得るため,非営利団体以外の遺伝子療法が初めて実施される. It is the first non-profit-led gene therapy to reach regulatory approval, with the U.S. FDA still reviewing its application. EU加盟国は欧州委員会の最終決定を保留している. Approval in the EU is pending final decision by the European Commission.