深刻な脂質障害の患者では,CRISPR治療により,悪性コレステロールとトリグリセリドがほぼ半減し,効果は60日以上持続しました. A CRISPR therapy reduced bad cholesterol and triglycerides by nearly half in patients with severe lipid disorders, with effects lasting over 60 days.

CRISPR TherapeuticsのCTX310は,ANGPTL3遺伝子を標的とした単発遺伝子編集療法で,重度の脂質障害を持つ15人の患者による第1相試験で,LDLコレステロールを49%,トリグリセリドを55%削減した. CRISPR Therapeutics’ CTX310, a one-time gene-editing therapy targeting the ANGPTL3 gene, cut LDL cholesterol by 49% and triglycerides by 55% in a Phase 1 trial of 15 patients with severe lipid disorders. この 治療 法 は , 60 日 以上 に 及ぶ 永続 的 な 影響 と , この 療法 に 関連 し た 深刻 な 副 作用 の ない こと を 示し て い まし た。 The treatment showed lasting effects beyond 60 days and no serious side effects linked to the therapy.