UNIQureの株式は、FDAがハンチントン病に関する遺伝子療法のデータを却下した後,95%減少した。 UniQure's stock plunged 59% after the FDA rejected its gene therapy data for Huntington’s disease, citing insufficient evidence.

2025年11月3日,ユニキュアの株式は,ハンティントン病の治療用遺伝子治療AMT-130の臨床データをFDAが拒否したため,生物学的薬剤のライセンス申請に証拠がもはや不十分であると述べ,市場取引前取引で59%減少した. UniQure's stock dropped 59% in premarket trading on November 3, 2025, after the FDA rejected the company’s clinical data for its gene therapy AMT-130 treating Huntington’s disease, stating the evidence is no longer sufficient for a biologics license application. 以前の試験で75%の病原菌の進行を遅らせるとの約束を表明したこの療法は,これまでは飛躍的な治療法の認定を受けた. The therapy, which showed promise in slowing disease progression by 75% in earlier trials, had previously received breakthrough-therapy designation. FDA の決議は,承認のタイムラインを不確定にしてしまったため,ユニクワイアは,次に掲げる措置を決定するための規制機関と緊急の協議を求めようとするようになった. The FDA’s decision has left the approval timeline uncertain, prompting UniQure to seek urgent discussions with regulators to determine next steps. その 結果 , 複雑 な 神経 障害 に 対する 遺伝子 療法 の 進歩 に おい て , 今 なお 難しい 問題 が 生じ て い ます。 The outcome highlights ongoing challenges in advancing gene therapies for complex neurodegenerative disorders.