リリーフ・セラピティクスは,新しい液体サプロプテリン療法がPKUに対して安全かつ有効であると報告し,2026年初頭にFDAへの提出が計画されている. Relief Therapeutics reports its new liquid sapropterin therapy is safe and effective for PKU, with an FDA submission planned for early 2026.

リリーフ・セラピュティクスは,その新しい液体サプロプテリン製剤RLF-OD032が,フェニルケトヌーリア (PKU) の治療にKUVAN® Powderと生物同等であることを示す重要な研究から得られた陽性結果を発表しました. Relief Therapeutics has announced positive results from a pivotal study showing its new liquid sapropterin formulation, RLF-OD032, is bioequivalent to KUVAN® Powder for treating phenylketonuria (PKU). 使用に即した濃度が高い液体は水と混合する必要なく,投与量量を最大100倍まで減らし,特に子供では,粘着性を改善する可能性があります. The ready-to-use, highly concentrated liquid requires no mixing with water and reduces dose volume by up to 100-fold, potentially improving adherence, especially in children. その 治療 法 は , 深刻 な 副 作用 を 伴う こと なく 十分 に 容認 さ れ て い まし た。 The treatment was well tolerated with no serious side effects. 同社は2026年初頭にFDAに505 (b) (2) 新薬申請書を提出し,最初のポータブルで使用可能な液体サプロプテリン治療の承認を求めています. The company plans to submit a 505(b)(2) New Drug Application to the FDA in early 2026, seeking approval for the first portable, ready-to-use liquid sapropterin therapy. LFF-OD032が承認すれば,PKU患者の治療の便宜と生活の質が著しく向上し,少なくとも2043年に特許保護が期待される. If approved, RLF-OD032 could offer a major improvement in treatment convenience and quality of life for PKU patients, with patent protection expected through at least 2043.