FDA ファーストトラック AnJi の実験薬 AJ201 は、まれな筋肉疾患SBMAを対象とし,20年以上にわたって第一治療を目指す. FDA fast-tracks AnnJi’s experimental drug AJ201 for rare muscle disease SBMA, aiming for first treatment in over 20 years.

FDAは,脊髄および筋膜筋縮 (SBMA) に対する,AnnJi Pharmaceuticalによる実験的な治療法であるAJ201にFast Track指定を付与しました.これは,約4万人に1人に罹患する希少な遺伝神経筋疾患です. The FDA has granted Fast Track Designation to AJ201, an experimental therapy by AnnJi Pharmaceutical for spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA), a rare genetic neuromuscular disorder affecting about 1 in 40,000 males. SBMAには承認された治療法がない. SBMA has no approved treatments. AJ201は,第一級の小分子であるが,この病気に関連した有毒なタンパク質を減少させ,運動機能の向上を目指す. AJ201, a first-in-class small molecule, aims to reduce toxic proteins linked to the disease and improve motor function. この指定は,以前の孤児薬指定と並行して,開発とレビューを速めるためのものです. The designation, along with prior Orphan Drug Designations, is intended to speed development and review. アンJiはAJ201をフェーズ3に移行し,20年以上で承認されたSBMA治療を初めて行うことを目指す. AnnJi plans to move AJ201 into Phase 3 trials, aiming to deliver the first approved SBMA treatment in over 20 years.