深刻な聴覚障害を持つ 3歳の少女は 実験的な遺伝子治療の後 正常な聴覚を得ました これは世界的な臨床試験における大きな進展です A 3-year-old girl with severe hearing loss gained normal hearing after experimental gene therapy, marking a major breakthrough in a global clinical trial.

3歳の少女オパール・サンディは、OTOF遺伝子変異により深刻な聴覚障害を生んだが,2023年に11ヶ月で実験遺伝子療法を受けた後,正常な聴力を取り戻した. A 3-year-old girl, Opal Sandy, born with profound hearing loss due to an OTOF gene mutation, has regained normal hearing after receiving experimental gene therapy in 2023 at 11 months old. DB-OTO遺伝子療法に関するレジナーノン型臨床試験の一部で、左耳にデバイスを移植する際の機能的な遺伝子コピーを彼女の右手に注射した。 The treatment, part of a Regeneron-led clinical trial for DB-OTO gene therapy, involved injecting a functional gene copy into her right cochlea while implanting a device in her left ear. 2 年 後 , 母親 は インプラント に 頼る こと なく , はっきり 耳 を 傾け ます。 Two years later, she hears clearly without relying on the implant, a breakthrough reported by her parents. 12 人 の 試聴 者 の うち 11 人 は , 何 週 間 も たた ない うち に かなり の 聴力 の 改善 を 示し , 深刻 な 副 作用 は 見 られ ませ ん でし た。 Among 12 trial participants, 11 showed significant hearing improvements within weeks, with no serious side effects. 英国 , スペイン , ドイツ で も 引き続き 裁判 が 行なわ れ , 18 歳 以下 の 子供 たち が 裁判 に かけ られ ます。 The trial continues in the U.K., U.S., Spain, and Germany, enrolling children under 18.