FDAは、まれな免疫障害のため、ロケットの遺伝子療法BLAを受け入れた。 2026年3月、目標の承認を受けた。 FDA accepted Rocket's gene therapy BLA for rare immune disorder; approval target March 2026.

FDAは、まれな遺伝性免疫疾患である重度のLAD-Iの遺伝子治療であるKresladiのRocket Pharmaceuticalsの再提出されたBLAを受理しました。 The FDA has accepted Rocket Pharmaceuticals' resubmitted BLA for Kresladi, a gene therapy for severe LAD-I, a rare genetic immune disorder. このレビューは2026年3月28日の目標行動日です. The review has a target action date of March 28, 2026. 承認されたら ロケットは 希少小児疾患優先審査券を受け取る If approved, Rocket could receive a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. 臨床データでは12ヶ月で100%生存し,感染症を軽減し,重度の治療を行わずに傷の治癒を改善した. Clinical data showed 100% survival at 12 months, reduced infections, and improved wound healing with no serious treatment-related side effects. この 療法 は , 提供 者 の 移植 を 必要 と し ない で 治療 法 を 提供 する こと を 目的 と し て い ます。 The therapy aims to provide a cure without needing a donor transplant.