遺伝子療法DB-OTOは、大抵の子どもたちの聴覚障害を回復し、コクレイアの移植に代えられる可能性がある。 Gene therapy DB-OTO restored hearing in most children with genetic deafness, potentially replacing cochlear implants.

CHORD試験の結果によると、DB-OTOという遺伝子療法により、OTOF遺伝子変異により、児童の聴覚が著しく長期的に向上した。 A gene therapy called DB-OTO led to significant, lasting hearing improvements in children with profound genetic hearing loss due to OTOF gene mutations, according to results from the CHORD trial. 12 人 の 参加 者 の うち 11 人 は , 何 週 間 も たた ない うち に 臨床 的 に 聴力 の 増加 を 示し , 3 人 は 正常 な 聴力 を 得 まし た。 Of 12 participants, 11 showed clinically meaningful hearing gains within weeks, with three achieving normal hearing levels. 9人は70dB以上の聴覚の値の主要なエンドポイントを満たし,潜在的に頭インプラントの必要性を排除しました. Nine met the primary endpoint of hearing thresholds at 70 dB or better, potentially eliminating the need for cochlear implants. 言葉の認識が向上し 治療は重大な悪影響を及ぼさなかった Speech perception improved in all assessed children, and the treatment was well-tolerated with no serious adverse events. レガネーションは,2025年以後に米規制申請書を提出することを計画している. Regeneron plans to submit a U.S. regulatory application later in 2025.